【摘要】

行业图谱研究是本中心科技成果转化研究的一项子课题，目标定位于清晰理解前沿科技成果的技术核心、科创企业的技术竞争力及科研工作者的研究进度，从而助力科技成果转化效率的提升。行业图谱研究将以系列形式展开，选取国家战略重点科技领域的商业应用场景逐一进行，时效性较强。

本报告为行业图谱的第一个系列——生物医药领域：小核酸药物。小核酸药物是指长度小于30nt的寡核苷酸序列，广义的小核酸包括小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）等。与传统的小分子化学药和抗体类药物相比，小核酸药物具有研发周期短、效果持久、研发成功率高和治疗领域广等优点，在基因治疗和基因编辑等领域具有广阔的应用前景。但总体说来，我国小核酸药物行业起步较晚，目前尚无国产小核酸药物上市，国内存在明显的生产壁垒。从小核酸药物产业链来看，行业进口替代之路任重道远，包括生产工艺、技术专利、及仪器设备，都存在极高的进口依赖。Ionis、Alnylam、Sarepta是小核酸药物领域的三巨头，目前已上市的小核酸药物多产自这三家公司。但国内也出现了瑞博生物、圣诺医药、中美瑞康等发展迅速的小核酸行业的创新技术公司。另外，在学术领域，国内研究者的科研方向主要集中在递送系统方面。由于国内小核酸市场刚处于早期发展阶段，相关成果进入临床转化阶段的并不多。

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